温肾助阳，纳气，止泻。用于阳痿遗精，遗尿尿频，腰膝冷痛，肾虚作喘，五更泄泻；外用治白癜风，斑秃。
①治脾肾虚弱，全不进食：破故纸四两（炒香），肉豆蔻二两（生）。上为细末，用大肥枣四十九个，生姜四两，切片同煮，枣烂去姜，取枣剥去皮核用肉，研为膏，入药和杵，丸如梧桐子大。每服三十丸，盐汤下。（《本事方》二神丸）②治赤白痢及水泻：破故纸一两（炒香熟），罂粟壳四两（去穰、顶蒂，新瓦上煿燥）。上二味，为细末，炼蜜为丸如弹子大。每服一丸，水一盏化开，姜二片，枣一个，煎取七分，如小儿分作四服。（《百一选方》）③治小儿遗尿：破故纸一两（炒）。为末，每服一钱，热汤调下。（《补要袖珍小儿方论》破故纸散）④治男子女人五劳七伤，下元久冷，乌髭鬓，一切风病，四肢疼痛，驻颜壮气：补骨脂一斤，酒浸一宿，放干，却用乌油麻一升和炒，令麻子声绝即簸去，只取补骨脂为末，醋煮面糊丸如梧子大。早晨温酒、盐汤下二十丸。（《经验后方》）⑤治下元虚败，脚手沉重，夜多盗汗。此药壮筋骨，益元气：补骨脂四两（炒香），菟丝子四两（酒蒸），胡桃肉一两（去皮），乳香、没药、沉香（各研）三钱半。炼蜜丸如梧子大。每服二、三十丸，空心盐汤温酒任下，自夏至起，冬至止，日一服。（《局方》补骨脂丸）⑥定心，补肾：破故纸二两（隔纸炒令香熟），白茯苓一两（去皮）。上二味为细末，用没药半两，捶破，以无灰酒浸，高没药一指许，候如稠饧状，搜前二味，丸如梧桐子大。每服三、五十丸，随食汤下；如没药性燥难丸，再以少酒糊同搜丸，食前服。（《魏氏家藏方》返精丸）⑦治肾气虚冷，小便无度：破故纸（大者盐炒）、茴香（盐炒）。上等分为细末，酒糊为丸如梧桐子大。每服五十丸或百丸，空心温酒、盐汤下。（《魏氏家藏方》破故纸丸）⑧治打坠腰痛，瘀血凝滞：破故纸（炒）、茴香（炒）、辣桂等分。为末，每热酒服二钱。（《仁斋直指方》）⑨治腰疼：破故纸为末，温酒下三钱匕。（《经验后方》）⑩治肾气虚弱，风冷乘之；或血气相搏，腰痛如折，起坐艰难，俯仰不利，转侧不能；或因劳役过度，伤于肾经；或处卑湿，地气伤腰；或坠堕伤损，或风寒客搏，或气滞不散，皆令腰痛；或腰间似有物重坠，起坐艰辛者，悉能治之：胡桃（去皮膜）二十个，蒜（熬膏）四两，破故纸（洒浸炒）八两，杜仲（去皮，姜汁浸炒）十六两。上为细末，蒜膏为丸。每服三十丸，空心温酒下；妇女淡醋汤下。常服壮筋骨，活血脉，乌髭须，益颜色。（《局方》青娥丸）⑾治妊娠腰痛，状不可忍：破故纸不以多少，瓦上炒香熟，为末，嚼胡桃肉一个，空心温酒调下三钱。（《伤寒保命集》通气散）⑿治牙痛日久，肾虚也：补骨脂二两，青盐半两。炒，研，擦之。（《御药院方》）
①《纲目》："按白飞霞《方外奇方》云，破故纸收敛神明，能使心胞之火与命门之火相通，故元阳坚固，骨髓充实，涩以治脱也。胡桃润燥养血，血属阴恶燥，故油以润之，佐破故纸有木火相生之妙。故语云，破故纸无胡桃，犹水母之无虾也。又破故纸恶甘草而《瑞竹堂方》青娥丸内加之何也?岂甘草能和百药，恶而不恶耶?又许叔微《本事方》云，孙真人言补肾不若补脾。予曰，补脾不若补肾，肾气虚弱则阳气衰劣，不能熏蒸脾胃，脾胃气寒，令人胸膈痞塞，不进饮食，迟于运化，或腹胁虚胀，或呕吐痰诞，或肠鸣泄泻，用破故纸补肾，肉豆蔻补脾，二药虽兼补，但无斡旋，往往常加木香以顺其气，使之斡旋空虚仓廪，仓廪空虚则受物矣。"
②《本草经疏》："补骨脂，能暖水脏，阴中生阳，壮火益土之要药也。其主五劳七伤，盖缘劳伤之病，多起于脾肾两虚，以其能暖水脏、补火以生土，则肾中真阳之气得补而上升，则能腐熟水谷、蒸糟粕而化精微，脾气散精上归于肺，以荣养乎五脏，故主五脏之劳，七情之伤所生病。风虚冷者，因阳气衰败，则风冷乘虚而客之，以致骨髓伤败，肾冷精流，肾主竹而藏精，髓乃精之本，真阳之气不固，即前证见矣，固其本而阳气生，则前证白除。男子以精为主，妇人以血为主，妇人血气者，亦犹男子阳裒肾冷而为血脱气陷之病，同平男子之肾冷精流也。"
③《本草经读》："（《开宝本草》云）堕胎者，言其人素有堕胎之病，以此药治之，非谓此药堕之也。盖胎藉脾气以长，藉肾气以举，此药温补脾肾，所以大有固胎之功。数百年来，误以黄芩为安胎之品，遂以温药碍胎，见《开宝》有堕胎二字，遽以’堕’字不作病情解，另作药功解。或问《本经》牛膝本文，亦有堕胎二字，岂以堕字作药功解乎?曰，彼顶’逐血气’句来，惟其善逐，所以善堕，古文错综变化，难与执一（而论）。"
①治疗子宫出血
以补骨脂、赤石脂制片内服，观察300余例，止血效果在90％以上。但对出出血时间过长或过多的患者，需并用其它止血措施。对身体其它部位的出血疾病，如血友病、鼻出血、上消化道溃疡出血等，经个别试用亦见到止血效果。制剂及用法：用补骨脂浸膏（1：4）及赤石脂等量轧制成片。在月经量有增多倾向时即开始服药，每次6片（合1钱），每日3次，连服3天，必要时可适当延长。根据动物实验，此药的止血有效成分主要在补骨脂。补骨脂有较明显的缩短出血时间，减少出血员的效果；同时对子宫有明显的收缩作用，而赤石脂对子宫收缩则无明显影响。由此推想本品对经血过多的止血作用，可能由于药物促进子宫平滑肌收缩，而减少出血量所致。
②治疗银屑病
用100％补骨脂溶液肌肉注射，每日1次2.5～3毫升。有瘙痒或皲裂者加用抗组织胺药物或局部用药。观察120例，临床治愈（皮疹消失，接近于健康皮肤）29例（24.2％），显效（皮疹大部分消失）48例（40％），有效（皮疹部分消失）33例（27.5％），无效10例（8.3％）。皮损类型与疗效有一定关系。皮损呈点滴状者（多为全身泛发，皮屑菲薄，属进行期），疗效较好；呈蛎壳状或斑状者（皮损散在肥厚，多属静止或退行期），疗效较差。儿童组患者皮损多呈泛发点滴状，病程短，属进行期，疗效最为突出。据观察，一般用药10次左右后，瘙痒减轻，皮屑剥脱，皮疹缩小；20～40次后疗效更显。如注射40～60次无效时可考虑中止治疗。治疗中未发现不良反应。此外，有用50％补骨脂注射液每日1次肌注5毫升，同时配合紫外线照射（每日一次，由2分钟开始，逐渐增至10分钟；经15次后改为隔日1次或每周2次，达月余可停止），治疗148例；结果临床痊愈103例，显效26例，有效16例，无效3例。但经数月后大部分病例复发，如再治仍有效。
③治疗白癜风
以50％补骨脂注射液肌肉注射，每日1次5毫升；外用补骨脂液涂抹局部白斑处（从小面积开始）。同时用紫外线照射，开始2分钟，逐渐增至10分钟；若以日光照晒，可根据光线强弱，晒5～20分钟。如局部发生红肿、水疱应暂停治疗，待恢复后再用。颜面、手等裸露部位，硒后应将药液洗去。一般可持续应用数月或半年以上。对颜面、手、脚裸露部位，效果较慢。观察49例，经3～6个月后，痊愈（色素完全恢复）6例，显效（2／3恢复色素）8例，有效（部分恢复色素）23例，无效12例。另有单用30％补骨脂酒精浸液外涂，治疗7例，亦获不同程度疗效。认为本品中含有的补骨脂素，有使色素新生的作用。
④治疗秃发
肌肉注射50％补骨脂注射液，每日1次5毫升；同时紫外线照射，由每次2分钟逐渐增至10分钟，15次后休息2周再照。观察45例，经3～6个月后痊愈（毛发完全恢复）16例，显效（毛发基本恢复）18例，有效（毛发部分恢复）4例，无效7例。
⑤治疗指、趾甲癣
用补骨脂配合等量菟丝子制成注射液，肌肉注射，每日1次5毫升，可连续数月。治疗4例，痊愈（水疱、鳞屑消失，指／趾甲恢复，检菌阴性）2例，显效（水疱、鳞屑消失，指／趾甲恢复2／3以上）2例。一般须经较长时间多次注射方能奏效。
①对心血管系统的影响
补骨脂果实中的一种查耳酮（补骨脂乙素），可扩张豚鼠、兔、猫、大鼠离体心脏的冠状血管，其作用较凯林强4倍，并能对抗脑垂体后叶素对冠脉的收缩作用；但对总外周血管阻力影响不大，说明它扩张冠脉具有较高的选择性。补骨脂素的衍化物能增加犬冠状动脉及末梢血管的血流量。补骨脂乙素还能加强豚鼠及大白鼠心收缩力，兴奋蛙心，并对抗乳酸引起的蛙心心力衰竭。对心肌氧消耗量增加不明显，但提高呼吸商，对心肌氧化磷酸化，心肌内糖原和乳酸的影响不大，因此不促进心肌内无氧代谢。缓慢给药毒性很低。
②抗菌作用
补骨脂种子提取液在试管内对葡萄球菌以及抗青霉素等抗菌素的葡萄球菌均有抑菌作用；补骨脂在沙保罗氏培养基上对霉菌有一定的作用，酊剂较煎剂作用强。种子的石油醚提出物对蚯蚓有抑制作用，故可能有驱虫作用。
③补骨脂粗提取液能治疗白癜风、牛皮癣，可局部应用及内服，现已知其有效成分为补骨脂素，毒性很小，需大剂量才会形成畸胎（大鼠、豚鼠实验）。同属植物P.leguminosea种子中的提取物，对兔有光致敏作用，可治疗白癜风。
④对平滑肌的影响
补骨脂种子提取液对离体及在位肠管有兴奋作用，对离体豚鼠子宫则松弛。
⑤雌激素样作用
每天给予雌鼠（切除卵巢鼠及正常鼠）补骨脂种子的干粉0.35克或0.175克（混于饮食中），可增加阴道角化，此作用为可逆性，0.25克可使未成熟雌鼠阴道开放，此雌性激素样作用极弱，补骨脂素无此作用；以0.35克种子的粉剂喂饲37～77天，能伤害成年雌鼠生育力，但转变正常饮食后一周即可恢复，喂饲雄鼠46天则无影响。
用量:6～9g。外用20％～30％酊剂涂患处。