清热解毒，利尿消肿，散瘀止痛。用于毒蛇咬伤，急性扁桃体炎，咽喉炎，痈疮肿毒，跌打损伤，小便不利，胃痛。
①治伤寒烦渴不止：土瓜根一两，麦门冬一两（去心），甘草半两（炙微亦，锉），枇杷叶半两（拭去毛，炙微黄）。上药捣粗罗为散，每服四钱，以水一中盏，煎至六分，不计时候，去滓温服。（《圣惠方》土瓜根散）②治黄疸变成黑疸：土瓜根汁，顿服一小升，平旦服，食后须汗，当小便出，愈，不尔再服。（《肘后方》）③治黄疸，其小便自利，白如泔色，此得之因酒过伤：土瓜根一两，白石脂一两，桂心一两，栝蒌根一两，菟丝子一两（酒浸一日，曝干，别捣为末），牡蛎一两（烧为粉）。上药捣罗为散，每服，煮大麦粥饮调下二钱，日三、四服。（《圣惠方》土瓜根散）④治小便不通及关格：生土瓜根捣取汁，以少水解之，筒中吹下部，取通。（《肘后方》）⑤治大便不通：土瓜根捣汁，入少水解之，吹入肛门内。二便不通，前后吹之，取通。（《肘后方》）⑥治带下，经水不利，少腹满痛，经一月再见者：土瓜根，芍药、桂枝、蟅虫各三分。上四味，扦为散，酒服方寸匕，日三服。（《金匮要略》土瓜根散）⑦治痈疽初起：土瓜根块二至四两，酌加水煎成半碗，日服两次；渣和红糖捣烂，加热敷贴。（《福建民间草药》）⑧治睾丸肿大：王瓜根二两，猪赤肉四两，加老酒适量炖服。（《闽东本草》）⑨治风火咽喉肿痛，乳蛾：王瓜根，晒干，研极细末。每次用少许吹于患处，口含片刻，吐去痰涎。日吹五、六次。（《江西民间草药验方》）⑩治腹泻，痢疾：王瓜根二至三钱，十大功劳根一至二钱。水煎硒次，分服，每日一剂。⑾治口腔破烂，咽喉肿痛：王瓜根二至三钱，切片，放入口内含，令其唾液流掉。每日含一至三次。⑿治指疔：王瓜根研末，加烧酒调成糊状，用鸭毛蘸涂；或加入蟾酥适量，鸡蛋清一个调匀。频频涂患处，疗效更速。若已溃者，用根研末，加蜜糖调成饼状，敷患处。每日换药一次。⒀治汤火伤：鲜王瓜根适量，加井或泉水擂成糊状涂。每日三至四次.⒁治毒蛇咬伤：王瓜根适量，研细末，加井或泉水调成饼状敷患处；另取根用烧酒唐成乳状，频涂于伤口周围肿胀处。内服：王瓜根六钱至一两，水煎，一次服，每日一次；或用根研末，开水送服。（⑩方以下出江西《草药手册》）
1.《本经》：主消渴内痹，瘀血月闭，寒热酸疼，益气愈聋。
2.《别录》：疗诸邪气热结，鼠痿，散痈肿留血，妇人带下不通，下乳汁，止小便数不禁，逐四肢骨节中水，治马骨刺人疮。
3.《唐本草》：疗黄疸，破血。
4.《日华子本草》：通血脉，主天行热疾，酒黄病，壮热心烦闷，排脓，热劳。治扑损，消瘀血，破症癖，落胎。
5.《纲目》：利大小便，治面黑面疮。
6.《本草备要》：泻热，利水，行血。治伤寒发斑。
7.《本草经疏》：王瓜根，其能除湿热热毒，大约与栝楼性同，故其主治内疽消渴，邪气热结，鼠痿痈肿等证，皆与栝楼相似，而此则入血分诸病为多耳。
8.《本草述》：《经》云，寒泣血，而《本经》于王瓜主治，乃以苦寒而致活血之用，盖观《本经》首云消渴、内痹，乃继以瘀血、月闭，则知此种所治之瘀血，盖因于热者也。即《别录》首云疗诸邪气热结，而《日华子》亦首主天行热疾，则其义益明矣。虽然，细绎其用，非专以通瘀为功也。如《别录》更云止小便数不禁，又云逐四肢骨节中水。夫小水及四肢骨节中水，与人身之血是二是一，故又以仲景《金匮》方治经水不利，带下小腹满，或经一月再见者，俱主以王瓜根散者参之，如其专于通瘀，何为有两利之功哉？绎《本经》益气二字，乃其功耳。先哲所云，气如橐YAO，血如波澜是也。
9.《本经疏证》：土瓜根之治，大率皆似通而实不之候，故《别录》所载，既云妇人带下，紧接以不通，四肢骨节间有水，小便仍利；与《金匮》所谓经水不利，月事一月再行者，若合符节。即阳明津液内竭，大便不通之不容下者，以此导之，则亦可知其旨趣之所在矣。
10.《本草正义》：土瓜根以视萎根，苦寒过之，故能通热结之血瘀，亦与《别录》言萎根通月水同义，非泛治诸虚不足以痹着瘀血月闭也。寒热酸疼，亦以热胜而血液不足，则为疼酸。所谓益气者，亦以热能伤气，去热即所以益气，又即《本经》萎根补虚安中之义。其能愈聋者，聋必耳中隆隆，皆气火上腾为病，苦降清火，斯内无震动而耳自聪矣。《别录》治诸邪气热结，五字作一句读，所谓邪气者，即热邪也。鼠痿痈肿，无非热结留血之病。带下之与不通，虽似病状绝异，然此之不通，仍以瘀热而言。带下则固多有湿盛热烁，灼成浊垢者，导其热，清其瘀，则带下自己，其止小便数，亦与萎根止小便利同一功用。
①治疗慢性咽喉炎
采用离子导入法治疗40余例，均获得一定妓果，且无副作用。用法：取山苦瓜块根2两切碎，用30％酒精500毫升浸泡2～5天，将溶液滴在8x12厘米垫子上，置于前颈，接上电源阳极，后颈接上阴极，电流3～5毫安，每次20分钟，每日1次，连续数天。
②用于止痛
取山苦瓜干根切片，成人每次1～2分，嚼烂吞服，根据病情决定每日用药次数。治疗外伤痛、手术后疼痛、胃肠道疼痛等65例，48例止痛，11例疼痛减轻。一般用药后5～30分钟见效，药效持续半小时至72小时
③其他
有用山苦瓜根中虫治疗疖痈。于秋末挖取山苦瓜块根，选有虫蛀痕迹者剥开取虫，泡于食醋中备用。用法：患处消毒后敷虫体于疮口和周围，再涂抹虫体浸泡液（醋），包扎固定，每日换药1次。症状好转后可隔日换药1次。治疗21例，疗效较明显；若加天南星、山苦瓜粉外敷，效果更好。又曾报道将山苦瓜制成山苦瓜液滴鼻，配合内服药，可治疗鼻咽癌。
用量:6~9g；外用适量，研末水调敷患处。