清热泻火，生津润燥。用于外感热病，高热烦渴，肺热燥咳，骨蒸潮热，内热消渴，肠燥便秘。
①治伤寒邪热内盛，齿牙干燥，烦渴引饮，目昧唇焦：知母五钱，石膏三钱，麦门冬二钱，甘草一钱，人参八钱。水煎服。（《伤寒蕴要》）②治温疟壮热，不能食：知母、鳖甲（炙），地骨皮各三两，常山二两，竹叶（切）一升，石膏四两（碎）。上六味切，以水七升，煮取二升五合，去滓，分三服。忌蒜、猪肉、苋菜、生葱、生菜。（《延年方》知母鳖甲汤）③治火冲眩晕，暴发倒仆，昏不知人，甚则遗尿不觉，少顷汗出而轻，仍如平人，右关脉细敷，脾阴不足者：知母、黄柏、黄芪、当归身。水煎服。（《症因脉治》知柏补血汤）④治消渴：生山药一两，生黄芪五钱，知母六钱，生鸡内金（捣细）二钱，葛根钱半，五味子三钱，天花粉三钱。水煎服。（《医学衷中参西录》玉液汤）⑤治气虚劳伤，面黄肌瘦，气怯神离，动作倦怠，上半日咳嗽烦热，下午身凉气爽，脉数有热者：知母三钱，黄柏三钱，人参二钱，麦冬五钱，广皮一钱，甘草五分。水煎服。（《症因脉治》知柏参冬饮）⑥治肺劳实热，面目苦肿，咳嗽喘急，烦热颊赤，骨节多痛，乍寒乍热：知母、贝母（去心膜）、杏仁（去皮尖，炒）、甜葶苈（略炒）、半夏（汤泡七次）、秦艽（去芦）、橘红各一两，甘草（炙）半两。上细切，每服四钱，水-盏半，姜五片，煎至八分，去滓温服，不拘时候。（《济生方》二母汤）⑦治肺家受燥，咳嗽气逆：知母、石膏、桔梗、甘草、地骨皮。水煎服。（《症因脉治》知母甘桔汤）⑧治妊娠子烦，因服药致胎气不安，烦不得卧者：知母一两，洗焙为末，枣肉丸弹子大。每服一丸，人参汤下。医者不识此病，作虚烦治，反损胎气。（《产乳集验方》）⑨痰嗽。用知母、贝母各一两，研细：巴豆三十枚，去油，研匀。每夜，切生姜三片，二面蘸上药末，放在口里细嚼咽下，随即睡觉。次日必泻，痰嗽渐止。体弱者，不用巴豆。⑩久嗽气急。用知母五钱（去毛切片，隔纸炒过）、杏仁五钱（姜水泡，去皮尖，焙过），同煎服。另以萝卜子、杏仁，等分为末，加米糊做成丸子。每服五十丸，姜汤送下，以绝病根。⑾妊娠不足月，腹痛欲产。用知母二两，研细，和蜜做成丸子，如梧子大。每服二十丸，米粥送下。⑿紫癜风疾。用醋磨知母涂搽。⒀甲疽。用知母，烧存性，研末敷患处。
①李杲："知母，其用有四：泻无根之肾火，疗有汗之骨蒸，止虚劳之热，滋化源之阴。仲景用此入白虎汤治不得眠者，烦躁也。烦出于肺，躁出于肾，君以石膏，佐以知母之苦寒，以清肾之源，缓以甘草、粳米，使不速下也。又凡病小便闷塞而渴者，热在上焦气分，肺中伏热，不能生水，膀胱绝其化源，宜用气薄味薄淡渗之药，以泻肺火，清肺金而滋水之化源。若热在下焦血分而不渴者，乃真水不足，膀胱干涸，乃无阴则阳无以化，法当用黄柏、知母大苦大寒之药，以补肾与膀胱，使阴气行而阳自化，小便自通。"
②《本草通玄》："知母苦寒，气味俱厚，沉而下降，为肾经本药。兼能清肺者，为其肃清龙雷，勿使僭上，则手太阴无销烁之虞也。泻有余之相火，理消渴之烦蒸，凡止咳安胎，莫非清火之用。多服令人泄泻，亦令人减食，此惟实火燔灼者，方可暂用。若施之于虚损之人，如水益深矣。盖苦寒之味，行天地肃杀之令，非长养万物者也。"
③《本草正》："古书言知母佐黄柏滋阴降火，有金水相生之义。盖谓黄柏能制膀胱，命门阴中之火，知母能消肺金，制肾水化源之火，去火可以保阴，是即所谓滋阴也。故洁古、东垣皆以为滋阴降火之要药。继自丹溪而后，则皆用以为补阴，诚大谬矣。夫知母以沉寒之性，本无生气，用以清火则可，用以补阴，则何补之有?"
④《重庆堂随笔）："知母，清肺胃气分之热，则津液不耗而阴自潜滋暗长矣。然仲圣云，胃气生热，其阳则绝。盖胃热太盛，则阴不足以和阳，津液渐干，而成枯燥不能杀谷之病，其阳则绝者，即津液涸竭也，清其热，俾阳不绝，则救津液之药，虽谓之补阳也可。乃后人以为寒凉之品，非胃家所喜，谆谆戒勿轻用，辄从事于香燥温补之药者何哉！"
⑤《本经疏证》："知母能益阴清热止渴，人所共知，其能下水，则以古人用者甚罕，后学多不明其故。……《千金》、《外台》两书用知母治水气各一方。《千金》曰，有人患水肿腹大，其坚如石，四肢细，少劳苦足胫即肿，少饮食便气急，此终身之疾，服利下药不瘥者，宜服此药，微除风湿，利小便，消水谷，岁久服之，乃可得力，瘥后可常服.其所用药，则加知母于五苓散中，更增鬼箭羽、丹参、独活、秦艽、海藻也。《外台》曰，《古今录验》泽漆汤，疗寒热当风，饮多暴肿，身如吹，脉浮数者。其所用药，则泽泻、知母、海藻、茯苓、丹参、秦艽、防己、猪苓、大黄、通草、木香也。其曰，除风湿，利小便，曰疗寒热当风，饮多暴肿。可见《本经）所著下水之效，见于除肢体浮肿，而知母所治之肢体浮肿，乃邪气肢体浮肿，非泛常肢体浮肿比矣。正以寒热外盛，邪火内著，渴而引饮，火气不能化水，水遂泛滥四射，治以知母，是泄其火，使不作渴引饮，水遂无继，蓄者旋消，由此言之，仍是治渴，非治水也。于此，见凡肿在一处，他处反消瘦者，多是邪气勾留，水火相阻之候，不特《千金方》水肿腹大四肢细，即《金匮要略》中桂枝芍药知母汤，治身体尪羸，脚肿如脱，亦其一也。《金匮方》邪气水火交阻于下，《千金方》邪气水火交阻于中，阻于下者，非发散不为功，阻于中者，非渗利何由泄，此《千金方》所以用五苓散，《金匮方》所以用麻黄、附子、防风，然其本质均为水火交阻，故共用桂、术、知母则同也，桂、术治水之阻，知母治火之阻，于此遂可见矣。"
⑥《医学衷中参西录》："知母原不甚寒，亦不甚苦，尝以之与黄芪等分并用，则分毫不觉凉热，其性非大寒可知。又以知母一两加甘草二钱煮饮之，即甘胜于苦，其味非大苦可知。寒、苦皆非甚大，而又多液，是以能滋阴也。有谓知母但能退热，不能滋阴者，犹浅之平视知母也。是以愚治热实脉数之证，必用知母，若用黄芪补气之方，恐共有热不受者，亦恒辅以知母。"
⑦《本草正义》："知母寒润，止治实火，泻肺以泄壅热，肺痈燥咳宜之，而虚热咳嗽大忌。清胃以救津液，消中瘅热宜之，而脾气不旺亦忌。通膀胱水道，疗淋浊初起之结热，伐相火之邪，主强阳不痿之标剂。热病之在阳明，烦渴大汗，脉洪里热，佐石膏以扫炎熇；疟证之在太阴，湿浊熏蒸，汗多热甚，佐草果以泄脾热。统详主治，不外实热有余四字之范围。"
①抗菌作用
知母煎剂在琼脂平板上对葡萄球菌、伤寒杆菌有较强的抑制作用，对痢疾杆菌、副伤寒杆菌、大肠杆菌、枯草杆菌、霍乱弧菌也有抑制作用，在沙伯氏培养基上，对某些常见的致病性皮肤癣菌也有些抑菌作用。乙醚浸膏及在此浸膏中经丙酮处理所得之粗结晶对在普、拜二氏培养基上的H37RV人型结核杆菌亚种有较强的抑制作用，前者的最低有效浓度为1：64000（无血清）或1：16000（加血清）；后者则为1：16000～1：8000，前人所得之皂甙无此作用。在对小鼠实验性结核的治疗上，用含2.5％知母粉的饲料喂食后，对肺部结核病灶有抑制作用，但小鼠的死亡率与对照组差异不大；如提高到5％，则肺结核指数（反映肺脏大体病变的情况）可接近异烟胼，但死亡率却较对照组更高，可能是药物本身毒性较大之故。在对豚鼠的实验性结核的治疗中，知母显示有治疗效果，肺部病变较对照组减轻1/2左右。
②解热作用
浸膏2毫升／公斤（1毫升相当生药2克），与大肠杆菌（0.03％）2.3毫升，同时注射于家兔皮下，或先注射大肠杆菌，隔15分钟后再注入浸膏，体温均不升高，故认为有解热作用。
③其他作用
浸膏给家兔静脉注射，小剂量（0.5毫升浸膏中性原液）时对呼吸及血压均无影响，中等量（1～3毫升）能抑制呼吸，血压亦轻微下降，大量（7毫升）则呼吸停止、血压下降，导致死亡。浸膏液（0.001～1％）对在位蟾蜍心脏，低浓度无显著影响，中等剂量抑制，大量则麻痹心脏。对妊娠家兔离体子宫无显著影响。
知母干浸膏（6克/公斤）给正常家兔注射后，未见对血糖有何影响，醇提取物可引起暂时性的血糖升高。有人报告水提取物，给兔口服200毫克/公斤，能引起血糖下降，特别是对四氧嘧啶性糖尿病兔，作用更显著。对正常大鼠，知母不能增进葡萄糖之氧化，虽可促进横膈、脂肪组织对葡萄糖的摄取，并使横膈中糖元含量轻度增加，但肝糖元含量却有所降低。对实验性（四氧嘧啶）糖尿病的小鼠，知母水性提取物100～150毫克/公斤静脉注射，可降低血糖，尿中酮体减少，死亡率较对照组轻。
用量:6～12g。