补肝，益肾，养血，祛风。治肝肾阴亏，发须早白，血虚头晕，腰膝软弱，筋骨酸痛，遗精，崩带，久疟，久痢，慢性肝炎，痈肿，瘰疬，肠风，痔疾。制首乌补肝肾，益精血，乌须发，壮筋骨；用于眩晕耳鸣、须发早白、腰膝酸软、肢体麻木、神经衰弱、高血脂症。①《何首乌录》："主五痔，腰腹中宿疾冷气，长筋益精，能食，益气力，长肤，延年。"②《日华子本草》："治一切冷气及肠风。"③《开宝本草》："主瘰疬，消痈肿，疗头面风疮，五痔，止心痛，益血气，黑髭鬓，悦颜色，亦治妇人产后及带下诸疾。"④王好古："泻肝风。"⑤《滇南本草》："涩精，坚肾气，止赤白便浊，缩小便，入血分，消痰毒。治办白癜风，疮疥顽癣，皮肤瘙庠。截疟，治痰疟。"⑥《药品化义》："益肝，敛血，滋阴。治腰膝软弱，筋骨酸痛，截虚疟，止肾泻，除崩漏，解带下。"⑦《本草述》："治中风，头痛，行痹，鹤膝风，痫证，黄疸。"⑧《本草再新》："补肺虚，止吐血。"⑨广州部队《常用中草药手册》："治神经衰弱，慢性肝炎。"⑩《江西草药》："通便，解疮毒；制熟补肝肾，益精血。"
1.对中枢神经的作用：用小鼠跳台法及避暗法试验，何首乌煎剂60g/kg灌胃，对东莨菪碱所至小鼠记忆获得障碍有显着对抗作用。
2.降血脂及抗动脉硬化：何首乌醇提物0.084、0.84、8.4g/kg灌胃，连续6周，可抑制高血指症鹌鹑血浆总胆固醇、甘油三酯、游离胆固醇和胆固醇酯的升高，延缓动脑粥样硬化的形成和发展。
3.对造血系统的作用：何首乌水煎醇沉液1g/ml、0.2g/ml只皮下注射，用体内扩散盒方法证明，对鼠骨髓粒系祖细胞生长有促进作用。生首乌与制首乌(高压法制备)各以温浸液30g/kg灌胃，连续14天，对出血性血虚小鼠，制首乌可使血液红细胞数及血红蛋白含量增高，而生首乌无明显影响。
4.对免疫功能的影响：生首乌、黑豆汁拌蒸32小时首乌(制品1)、黑豆汁九蒸九晒首乌(制品2)的煎液，6g/kg灌胃，连续7天，实验结果表明制品Ⅰ有增强小鼠腹腔巨噬鸡红细胞能力，并对抗强的松龙对巨噬细的抑制作用，制品Ⅰ增加红细胞免疫，使小鼠红细胞C3b受体花环率增多，降低免疫复合物花环率，并对抗强的松龙的免疫抑制作用。生首乌和制品Ⅱ作用不显着。
5.对代谢的影响：生首乌、制首乌醇冷浸液各以350mg/只灌胃，制首乌可使去肾上饥饿小鼠肝糖原含量增加6倍，生首乌无作用。何首乌注射液0.16、0.03、0.01mg/ml体外培养法，对大鼠乳鼠肝细胞DNA复制有明显的增强作用。
6.抗衰老：何首乌水溶性成分0.1、1.0g／ml，可降低大鼠和小鼠脑内B型单胺氧化酶(MAO-B)活性(老年人及老年动物脑内MAO-B活性均升高)。何首乌煎剂1g/ml、0.5ml/只灌胃，连续7天，可使老龄小鼠肾上腺增重，并使体内超氧化物歧化酶(SOD)活性提高。
7.抗血小聚集：首乌粉4g/kg于饲料中喂饲大鼠，连续8周，可对抗ADP诱导的血小板聚集。8.毒性：生首乌醇冷浸液腹腔注射，对小鼠的LD50为5.5g/kg。制首乌醇冷浸液腹腔注射300g/kg，小鼠无死亡。生首乌醇渗漉液灌胃，对小鼠的LD50为50g/kg，制首乌醇渗漉液灌胃1000g/kg，小鼠无死亡。
用量:内服：煎汤，9~15g；熬膏、浸酒或入丸、散。外用：煎水洗、研末撒或调涂。